在药物研发过程中，药物治疗疾病的目标是特定的分子或细胞。但是，药物很少只针对目标分子，而是作用于其他分子和细胞。这种作用被称为“脱靶作用（off-target effects）”。脱靶效应就是药物在除了目标分子以外的其他分子和细胞上产生的影响。
脱靶效应，是不可避免的。因为在药物分子与细胞、分子物质之间的相互影响中，总有不可预知的因素影响着药物分子的“理想行为”。脱靶作用引发的药物副作用是制约药物研发的主要困难之一。当药物靶向性不够清晰，药物分子不能仅作用在目标上，容易减弱治疗的效果，或者导致其他健康问题。
导致脱靶效应的因素很多，首先是药物分子的低特异性，药物与体内分子都具有一定的化学结构相似性，容易发生“分子识别错误”，药物分子与非目标分子发生相互作用，产生脱靶效应。此外，性别、年龄、遗传和生活方式等因素，也会影响药物在机体内的行为，这会导致脱靶作用，而人的代谢能力以及免疫反应等因素都会对药物分子与目标分子的相互作用产生影响。